โรคอะไร ที่ยังไม่มี วิธีรักษา และต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม

สำหรับในตอนนี้ ผู้คนจำนวน 300 ล้านคน หรือแบ่งเป็น 6-8% ของประชากรทั้งหมด กำลังเจอกับปัญหา โรคที่พบน้อย และไม่มีทางรักษาได้ (23 กุมภาพันธ์ 2022) [1] โดยกลุ่มคนเหล่านี้ มีโอกาสน้อยมากเพียง 5% ที่จะสามารถ รักษาได้ และการรักษาส่วนใหญ่ ยังไม่เป็นที่ยอมรับ ของทางการแพทย์

โรคที่พบได้ยาก ทั่วโลกตอนนี้มีจำนวน 6 พันชนิด โดยสาเหตุหลัก ของการเกิดโรคนั้น 80% มุ่งเน้นที่โครงสร้าง การถ่ายทอดทางพันธุกรรม อาการเหล่านี้ มักจะเกิดขึ้นได้ 1 ในหมื่นคน 1 ในแสนคน หรืออาจจะพบได้ 1 ในล้านคน และมักจะเป็น โรคเรื้อรังที่ส่งผลกระทบ ต่อการใช้ชีวิตทั้งสิ้น

การรักษาโรคเหล่านี้ เมื่อมีการตรวจพบ แพทย์จะเน้น ใช้วิธีการให้ยา เพื่อการรักษาเบื้องต้น ก่อนการปรึกษา กับทีมแพทย์อื่นๆ เพื่อหาทางออก และวิธีการถัดไป ของการรักษา จะขึ้นอยู่กับ ดุลพินิจของแพทย์ แต่ส่วนใหญ่แล้ว จะเป็นการให้ยาเท่านั้น เพื่อประคองอาการ ไม่ให้ผู้ป่วย มีอาการทรุดลง